天价药将在中国上市!比120万抗癌药贵10倍,卖房都用不起?
3年前的一个夏天,一部《我不是药神》让全世界观众议论纷纷。良好的剧情和优秀的表演,让人们不禁议论起其背后真实改编的故事:一个叫格列卫的药物。
不得不说,我不是药神真的是一部好电影。它让人们关注到了绝症病人赖以为生的救命药,让更多人关心到了绝症病人。但遗憾的是,人们的关注也只是有限于主流的抗癌药,比癌症病人更加弱小无助的罕见病人,却还在等待希望。
1300万孤儿药VS120万抗癌药
格列卫,学名甲磺酸伊马替尼片,早期上市需要2.35万一盒,一年服用成本接近30万。而如今,这个能把慢粒白血病五年生存率从49%提高到90%以上的“神药”,已经只需要几千元一盒。而且有三款国产仿制药已经拿到生产批文,等到国产仿制药上市后,服用成本会更低。
前一阵子,国内传来首款CAR-T疗法(阿基伦赛注射液)在国内上市的消息,引发轰动。首个接受阿基伦赛注射液的陈女士,在接受CAR-T治疗后一个月,被检查出癌细胞暂时清零。顿时,“一针清零癌细胞”“120万天价抗癌药”的消息,被网民的热议推上顶峰。
如此奇效的抗癌药能够在国内上市,人们是非常高兴的,但其最大的争议点,就是120万的定价。中国没有多少个家庭,能够随随便便就拿出120万治病,这是事实。
而正当120万抗癌药的关注稍微褪去的时候,用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)的孤儿药Zolgensma,传来了即将在中国上市的消息。据FDA披露的数据,Zolgensma在海外的使用成本是212万美元,约合1300万人民币,是120万抗癌药的10倍之高!
罕见药赛道的天价困局
据国家药监局药品审评中心信息显示,诺华药业OAV101注射液(Zolgensma)的临床试验已经获得受理。如果临床试验进展顺利,Zolgensma将会在不久后递交上市申请,成为我国第一个用于治疗SMA的基因疗法。
脊髓性肌萎缩症是一种比癌症更加可怕的基因病,由于缺少关注,能够用于治疗的药物少得可怜。
如果父母都是SMA的携带者,后代有25%的几率会遗传。患病的儿童通常在1岁内发病,2岁前就会夭折,治疗花费比普通的癌症要高很多。由于死亡率较高,目前我国患有SMA的患者人数约为3万~5万。
患者群体少,导致很多药企都不愿意花费大量的时间和金钱来研制孤儿药。但近几年随着罕见病法案推出,像诺华药业这样的巨头开始进入罕见病赛道,这才有了Zolgensma的出现。
Zolgensma的出现对SMA患者是好事,因为这种药通过scAAV9载体经静脉输注将正常SMN1基因导入患者体内,产生正常的SMN1蛋白,从而改善他们运动神经元等受累细胞的功能。
但坏消息是,药企前期投入的巨额研发费用,以及采用的技术专利费用、并购费用,最终都要由患者来承担。
2020年深圳二手房的成交均价为6.6万元/平方米,这意味着即便你恰好在深圳有这么一套房将其卖掉,可能都不够使用一针1300万的Zolgensma。
天价药困局几乎无解?
但事情也不尽然,根据诺华药业的财报,他们的Zolgensma在2020年就已经达到了9.2亿美元。而在今年上半年,Zolgensma的销售额就达到了6.34亿美元。
疯狂的数据意味着Zolgensma正在快速回本,一旦国内的临床试验通过,Zolgensma很有可能以降价的策略来进行薄利多销。
天价药主动降价进入内地市场的案例屡见不鲜,前一阵子的CAR-T疗法在海外要200~300多万,国内上市后自己降到了120万。而曾经在欧美日韩售出4万1瓶的WLnad类物质,其在被莱特维健生物企引入京東后,也主动降价了近40倍,一度出现在热搜中。
据了解,WLnad在东京大学等知名学府的研究中一直表现出色,被视作人类突破生存期极限的希望。而在清华大学邓海腾教授的研究中,还发现其干预肝部纤维化,降低肝癌几率的作用。一直以来被李嘉诚潘石屹等富人使用,其引进降低使用成本是比较典型的案例。
除此之外,国内最近几年也越来越重视罕见药的治疗和研发。从2015年起,国家就出台了一系列创新药发展扶持,鼓励创新药的发展。如果我们也能在基因治疗开发出Zolgensma的同类产品,其相互竞争也能够为破解罕见病的天价困局提供帮助。
2018年,《第一批罕见病目录》就纳入了121种罕见病。一旦医院里发现罕见病例,就需要上报给卫健委。同年6月,中国为国外罕见病药物进入开启绿色通道。相信在不远的将来,会有越来越多的罕见病患者,有药可治,用得起药。