苏大强得的病——阿尔兹海默症，澳洲的这家上市公司能解决吗？

近几年，澳洲的生物医疗技术逐渐在世界范围内得到认可，特别是很多澳洲本土的生物医疗公司受到了越来越多中资企业的青睐。

于是乎，中国企业收购澳洲医疗公司的案例在近几年屡见不鲜。2018年，中国顶级股权投资机构鼎晖投资和远大医药携手以19亿澳元的价格收购澳洲靶向治疗公司Sirtex Medical （ASX：SRX）；人福医药和中信资本在2017年以8亿澳元联手收购Ansell（ASX:ANN）的生殖健康业务。

笔者今天为大家介绍的也是一家澳洲本土的医药公司，Actinogen Medical (ASX：ACW)。该公司主要研究人的认知能力下降问题，并自成立以来的15年中一直致力于开发阿尔兹海默症的相关药物，仅研发费用就已经高达4000万澳币。目前，公司药物的研发已经初具规模。

不过，在详细介绍公司药物之前，笔者认为有必要向大家再普及一下阿尔兹海默症。

什么是阿尔兹海默症？

阿尔兹海默症俗称早老性痴呆，或老年痴呆，是一种发病进程缓慢、随着时间不断恶化的神经退化性疾病。发病人群主要是65岁以上的老年人，最常见的早期症状为丧失短期记忆（难以记住最近发生的事）。刚刚结束的电视剧《都挺好》中，父亲苏大强所患正是该病。

图片来自电视剧截图

当疾病逐渐进展，其他症状可能逐渐出现，包括语言障碍、定向障碍（包括容易迷路）、情绪不稳、丧失动机、无法自理和许多行为问题。当情况恶化时，患者往往会因此和家庭或社会脱节，并逐渐丧失身体机能，最终导致死亡。

虽然疾程因人而异，但诊断后的平均寿命约为3到9年。目前市面上还没有任何药品和医疗方法能够彻底根除阿尔滋海默症，大多数只能缓解表层症状。

公司药物介绍

Actinogen一直以来所研究的治疗阿尔兹海默症的药物是Xanamem。目前市场销售的大多数药物，只能通过外部刺激的方式短期缓解症状（抑制病情发展6个月左右，之后药物刺激再无效果），而Xanamem的研发则很有可能长期缓解症状。

该药物的核心理念是通过抑制大脑海马体和额叶皮层中的11β-HSD1酶，从而阻断皮质醇的过量产生。有很多研究表明，过量的皮质醇分泌会增加脑内的淀粉样蛋白斑块，促使神经衰弱，从而使大脑的记忆能力严重下降，而这正是阿尔茨海默症的最重要标志。

公司药物Xanamem已经在2015年完成了一期临床试验，试验结果证明了药物的耐受性和安全性。

目前公司正在同时进行一期临床试验的拓展试验（XanaHES）和二期的临床实验（XanADU）。XanaHES主要用于药物剂量研究，即评估Xanamem 在更高剂量下（每天20毫克或30毫克）的安全性和耐受性。与之前的一期试验一样，该试验的对象是健康的老年人。该实验的结果将在2019年年中公布。

而二期临床试验XanADU，是首次将药物应用到轻度阿尔茨海默症的患者身上，旨在评估Xanamem对于轻度阿尔茨海默病患者的安全性、耐受性和疗效。试验为双盲试验，药物剂量为每天10毫克，持续12周。

该试验的结果对于公司日后的发展极其重要。目前该试验已经在澳大利亚、英国和美国的25个研究点招募了186名患者（原计划是招募174名患者，结果实际报名人数超过预期，因此公司扩大了参与实验的患者数量）。

试验的评估将主要围绕ADAS-Cog v14和ADCOMS两个评估要点进行。 ADAS-Cog是临床实践和临床研究中最常用的认知评估测试，主要测量患者的语言和记忆。它涉及单词回忆，遵循命令、方向和执行功能等。

如果通过测试，则试验一般都会被视为成功。 ADCOMS在阿尔兹海默症的研究方面是一个相对新颖的评估方向，已被证明是能够检测轻度认知功能障碍的最敏感测试。

除此之外，为了对结果有更为完善的评估，以下五点测试也是公司重点评估的方向：

CDR-SOB  - 评估认知和功能领域，包括患者照顾自己的程度。

MMSE  - 评估患者的认知障碍、记忆，特别是近期记忆。

NPI  - 与护理人员一起评估患者的精神状态。

NTB  - 评估患者的工作记忆和执行功能。

RAVLT  - 评估患者的口头学习和记忆能力（单词列表回忆测试）。

186位患者的疗程将于3月底彻底结束，而实验结果将最早于2019年4月份公布。如果实验结果满意，那么对于阿尔兹海默症患者来说无疑是天大的好消息，而届时对该公司的股价也会有极大的提振作用。

如果公司的药物能够通过二期实验，公司将会与很多大型的医药公司合作，在多个国家和不同人种间（目前的临床试验仅限在英美澳三国的白人患者）进行3期临床试验，目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，最终为Xanamem在澳洲药监局（TGA）的注册申请做准备。如果一切顺利，Xanamen将会在2024年正式上市销售。

巨大的市场潜力

Xanamen的市场潜力主要体现在3个方面。首先是药物的适用前景广阔。公司表示Xanamen对与皮质醇相关的疾病均有不错的疗效，具体包括糖尿病（二型）、抑郁症、精神分裂症、帕金森、唐氏综合征等一系例疾病。

其次，全球阿尔兹海默症的患病人数很多。据统计，2018年全球痴呆症患者有将近5000多万，其中60%都伴有不同程度的阿尔兹海默症。

目前仅在美国，每年花在治疗阿尔茨海默症上的费用就接近2500亿美元，公司预计到2050年该数字将增加到2万亿美元，超过所有其他疾病的治疗费用。阿尔茨海默病现在是英国的主要死亡原因，在澳大利亚也仅次于缺血性心脏病。

因此，Xanamem作为一种有前景的阿尔茨海默症新疗法，市场潜力巨大。

最后，Actinogen在神经领域和代谢系统方面拥有将近60项专利，这其中就包括通过降低皮质醇的方法治疗阿尔茨海默症。目前，公司药物Xanamem在全球90%以上的阿尔茨海默氏症市场中持有专利，且专利的有效期已经延伸至2031年。全面且长期的专利为公司未来的发展起了保驾护航的作用。

公司财务信息及二级市场表现

以下几张图向大家介绍了公司基本的财务信息和二级市场的一些表现：

公司1550万澳元的现金保证了公司未来的研发顺利进行。

作为一家研究型公司，由于公司唯一研制的药物Xanamem还没有上市销售，因此公司的营业收入为零，公司目前的收入完全来自政府的拨款和公司现有资金在银行的利息。

笔者结语

从目前来看，短期内对于公司最重要的就是二期临床试验的实验结果，这将在很大程度上决定公司未来的命运，因此有兴趣的投资者可以适当关注，笔者届时也将进行后续的跟进。

值得注意的是，对于阿尔兹海默症而言，目前还没有能够彻底治愈的方法。即使Xanamem最终能够获得成功，其也只能更长期的抑制病情，而很难根除阿尔兹海默症。不过，Actinogen长达15年的研究过程和4000万澳元的研发投入也在向阿尔兹海默症的患者传递着一个信念：虽然你们在忘记世界，但这个世界不会忘记你们。