ASX AGN 医疗股快报：AI-辅助分析揭示ARG-007在重度中风患者中的显著疗效（组图）

重点发现 

当使用经 FDA 批准的 AI 工具对中风严重程度评分进行标准化时,ARG-007 在重度中风患者的后续追踪,梗死体积和功能恢复情况方面的结果在统计上显著差异。

与安慰剂相比,24小时的NIH中风量表（NIHSS）评分及90天的改良Rankin量表功能恢复情况均显著改善（p=0.011 和 p=0.005）。这表明 ARG-007 具有在早期严重脑损伤患者中显著提升其独立生活能力的潜在价值。

ARG-007治疗还使入组时脑梗死核心较大的患者,最终梗死体积显著减小 （p=0.025）。这是神经保护的一个显著特征,也是对ARG-007作用机制的关键验证。

这些发现是建立在先前报道的研究¹基础上得出的,该研究显示在侧支血流缓慢 （即中风更严重）的患者中存在疗效趋势,同时在ARG-007治疗后的结果也呈现更广泛的改善趋势,并在基于中风严重程度评估结局时,提供了更精确的判断。

分析证实,ARG-007 在中风更严重、最需要神经保护的患者中获益最大,同时揭示了重要的商业机会,并明确了 ARG-007 治疗的目标人群。

鉴于这些数据的可靠性,结合先前报道的疗效趋势,Argenica正利用这些发现推动二期b期临床试验设计中的精准医疗策略,通过 AI 工具进行诊断,改进基于中风严重程度的入组标准,筛选最有可能受益的患者,并提高试验成功的可能性。 

澳大利亚,珀斯;2025 年12月11 日——Argenica Therapeutics Limited（澳交所代码：AGN，“Argenica”或“公司”）,一家开发新型疗法以减少中风后脑组织死亡的生物技术公司,欣然宣布其二期临床试验经先进 AI 驱动的重新分析后取得了突破性的新结果。

分析确认,ARG-007 在重度急性缺血性中风患者中具有统计学显著性和临床意义显著的疗效——这一患者群体具有最高的尚未满足医疗需求,因为他们在血管内再通治疗后往往预后较差。 

ARG-007在重度中风患者中显著改善残疾状况  

在Argenica最近完成的ARG-007二期临床试验中,采用Brainomix  360中风NCCT模块对入组患者的中风严重程度进行标准化评分（即在患者首次到达急诊科时、治疗前进行 评估）。 

在神经保护药物试验中,准确评估入组时的中风严重程度极为重要,因为任何评估不准确都可能导致组间不平衡,从而掩盖药物的真实疗效。  

在二期临床试验中,中风严重程度由首席神经科医生通过脑影像评估并分配ASPECTS （Alberta中风早期CT评分）进行分级。

然而,影像上手动分配ASPECTS的结果众所皆知存在较大变异,即使在专家之间也如此；评审者间一致性通常仅为一般至中等水平。 

为考虑二期试验中可能存在的评分变异，Argenica委托Brainomix使用其经监管机构批准的 AI 工具进行此事后分析,以提供更准确的中风严重程度评估。

在下一轮临床试验中采用这一方法，将确保患者选择和结局评估的变异性显著降低。 

分析显示,与安慰剂相比,接受ARG-007治疗的患者中,入组时脑梗死核心较大的参与者在中风后24小时更可能出现神经功能早期改善（NIHSS 评分降低）（比值比 OR -0.37, 置信区间 CI：-0.66 至 -0.09,p=0.011）,且在90天时更可能表现为较低的残疾评分 （mRS评分偏低,见图1）（OR 0.91，CI：0.85–0.97，p=0.005）。 

亚组分析显示,总体而言,与安慰剂相比,ARG-007 治疗可改善重度中风患者的功能恢复情况（mRS 0–3,为大核心中风的首选临床终点）,即那些侧支血流差、梗死核心较大或脑脆弱性较高的患者。

其中，对于基线 e-ASPECTS <6 的患者,ARG-007的改善达到统计学显著性（见图1；p=0.0400）,相较于同样基线 e-ASPECTS 的安慰剂组患者。

该重度中风 患者群体占试验总参与者的38%。

当分析扩展至e-ASPECTS <7 时,也观察到类似趋势 （p=0.0669）,且此群体约占试验参与者的51%。 

相比之下,入组时梗死核心较小的患者（ASPECTS 较高/急性缺血体积较小）接受ARG- 007治疗似乎未显示获益。

对于血管成功再通的这类患者,通常仅受轻度继发性损伤, 因此通过神经保护改善结局的空间有限。

图1:基于 e-ASPECTS 或急性缺血体积（AIV）排除小梗死核心及极大梗死核心患者后,各治疗组 90 天 mRS 分布情况。对于 e-ASPECTS ≤6 的患者，接受 ARG-007 治疗者达到 mRS 0–3 的比例显著高于安慰剂组（p=0.0400）。对于 e-ASPECTS ≤7的患者,也观察到类似趋势（p=0.0669）。 

ARG-007 在重度中风患者中显著减小梗死体积 

ARG-007的最大疗效体现在入组时梗死核心较大的患者中,其后续评估梗死体积（FIV）显著减少（急性梗死体积较高/AIV 较大、e-ASPECTS 较低）。 

ARG-007治疗与入组时急性梗死体积（AIV）之间存在显著交互作用,显示梗死核心大小可能影响 ARG-007 对后续评估梗死体积、缺血体积及校正缺血体积的作用。 

与安慰剂相比,ARG-007 组中入组时梗死核心较大的患者（AIV:30ml）的最终梗死体 积（FIV）显著较小（p=0.025）。

在评估校正缺血病灶体积（cISC）,即校正出血转化和血管源性水肿后的缺血体积时,入组时梗死核心较大的患者（AIV）接受ARG-007治疗后,其后续评估缺血病灶体积显著减小（见图2；p=0.034）,而入组时梗死核心较小的患者则未观察到显著差异（AIV 0ml,p=0.132）。 

图2:校正缺血病灶体积（cISC，ml）的总量,基于相应多变量模型预测,按不同入组时急性梗死体积（AIV 0ml、10ml、20ml、30ml）划分。估计值为模型调整其他协变量后的平均预测值,表示在调整其他协变量后两组之间的预测差异。与安慰剂相比,入组时梗死核心较大的患者（AIV 30ml）cISC 显著较小（p=0.034）,而入组时梗死核心较小的患者（AIV 0ml）未观察到显著差异（p=0.132）。 

Brainomix数据分析还确认了本研究中入组时中风严重程度的随机分布不均,即ARG- 007 组入组的患者中风更严重,面临较差结局的风险更高。

基于此次Brainomix分析的结果,可以明确看出这种随机化偏差影响了主要结局数据的结果。 

研究目的和方法的详细说明见附录1。 

Argenica 董事总经理 Liz Dallimore 博士表示:“我们对 Brainomix 提供的这项分析结果感到非常振奋。Brainomix在中风临床试验的数据与影像分析方面处于领先地位。ARG-007在接受血管内再通治疗的重度大核心大血管闭塞（LVO）患者中显示出治疗作用,显示出其潜力成为首个改善中风市场中高需求、高价值患者临床结局的辅助神经保护疗法。这项分析基于入组时中风严重程度对试验参与者进行了准确分类,从而清晰显示治疗效果。我们对下一阶段开发充满信心,并准备设计更加精准的2b期临床试验。”

重度急性缺血性中风的市场机会  

重度急性缺血性中风（AIS）代表了全球范围内的一项重大未满足医疗需求,根据美国疾病控制与预防中心（CDC）² 的数据,大约 87% 的中风病例被归类为缺血性中风。

在这些患者中,相当比例呈现中至大梗死核心,表现为 ASPECTS 评分 ≤7,并通常伴有缓慢的侧支血流——这一亚组患者始终与较差的结局及用治疗选项有限相关,即使再灌注治疗已有进展³。

大血管闭塞（LVO）中风约占所有缺血性中风⁴,而Argenica的2 期 临床试验显示,51%的LVO患者入组时ASPECTS ≤7，因此约20%的急性缺血性中风 （AIS）患者属于这一高严重度类别,并可能从ARG-007治疗中获益。

这意味着全球每年有数十万患者的市场规模。

值得注意的是,这一人群长期残疾程度最高、医疗开支最大，因此对于临床医生、支付方和医疗系统而言,像ARG-007这样临床验证的神经保护疗法具有极大吸引力。

在这些重度中风患者中显示显示出功能改善,因此为Argenica带来了显著的商业机会,并且拥有稳固的健康经济学支持和清晰的差异化治疗价值主张。 

下一步计划   

这项新的AI驱动影像分析结果与之前公布的功能结局数据⁵相结合,使Argenica对ARG- 007的疗效充满信心,尤其是在治疗选择有限的重度急性缺血性中风患者中。

此外,这些结果为未来临床研究的关键设计要素提供了重要参考,有助于完善入组标准,筛选出最有可能从ARG-007治疗中获益的中风患者。

这些持续且相互强化的信号使公司对推 进ARG-007后期临床试验的规划充满信心。

作为下一阶段的一部分,Argenica正在对开展该更大规模临床研究所需的专业临床、运营、监管及商业能力进行详细审查,以确保在这一高价值患者群体中顺利执行试验,并将在准备工作推进过程中提供进一步更新。 

本公告已获得Argenica 董事会批准发布 

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