耗时 15 年磨一剑！珀斯生物医学科研转化成果落地，成投资新宠（图）

据《Business News》12月15日报道，Harry Perkins医学研究所取得蜜蜂毒液抗癌、低剂量抗癌药物提升免疫治疗效果等多项科研突破，其与相关机构合作成立的健康转化集团（HTG）助力科研成果向临床治疗转化，虽转化过程耗时耗资但已有成功案例，西澳（珀斯）生物医学 sector 展现出强劲活力与投资价值。

（图片来源：Businesss News）

突破性的研究是Harry Perkins医学研究所的核心， 它已经报道了一系列显著的科学进展。现在将这些发现转化为拯救患者生命的治疗方法，是西澳研究人员面临的下一个重大任务之一。

Perkins最近的突破包括蜜蜂毒在难以治疗的三阴性乳腺癌和卵巢癌中诱导癌细胞死亡；以及发现以比标准方案低一百倍的剂量施用抗癌药物可以改善癌症肿瘤对免疫治疗的反应。目前的研究包括开发血液测试以评估囊性纤维化患者的肝病严重程度，以及在具有显著抗癌特性的海绵中分离出独特的化学化合物以治疗肝癌，这些研究展示了珀斯生物医学领域的创新空间。

但从实验室发现到临床试验，再到上市的药物或治疗，这需要大量的资金和耐心，而看似一夜成名的成功通常反映了15年或更长时间的持续科学努力。

Perkins，Perron Institute和Lion Eye Institiute合作成立了一个名为Health Translation Group（HTG）的组织。 

HTG的目的是与研究人员合作，确定项目以支持、开发并为他们筹集资金，包括从HTG自己的资金中筹集资金。HTG帮助弥合研究人员通常在技能方面缺乏的专业知识差距，以便将他们改变生活的突破带给患者。

HTG 首席执行官，James Williams博士表示，研究翻译是耗时、昂贵且没有成功保证的。

他表示：“从获取临床前数据、证明其在动物模型中有效，到启动首次人体试验，整个研究过程可能耗时 18 个月至三年以上，并需耗费数百万澳元的资金。”

随后的人体试验依赖于适应症，第一阶段的试验通常需要不到一年的时间，通常在健康志愿者中进行；第二阶段的试验是几十到几百名患者；第三阶段的试验可能是针对某些主要适应症的数千名患者。

"这需要时间，第二阶段可能需要一到两年，第三阶段可能需要两到五年。例如，Dimerix（一家Perkins的子公司）正在对DMX-200进行试验，该试验针对一种罕见的肾脏疾病，目前处于第三阶段试验的第四年，耗资超过6000万澳元。

第二阶段试验是指你第一次接触患者，试图初步了解患者的反应和剂量，这会告知设计者进行第三阶段试验，即证明其有效性的试验。同样，根据药物的不同，你可能需要进行两项独立的第三阶段试验才能获得批准。

在临床试验中采用替代性终点指标（一种用以替代临床终点指标（如肾衰竭或心脏病发作）的指标或标志，用以判断一种疗法是否有效）的做法，或许能够使针对某些罕见或危及生命的疾病的新药更早获得批准。对于规模较小的试验而言，涉及的费用可能仅为 5000 万澳元左右；但对于大型疾病（如严重癌症、心血管疾病或糖尿病肾病）而言，在为期五年的试验期内，所需的费用可能超过 5 亿澳元。

珀金斯酒店最近有成功案例。

6月 Atherid Therapeutics Pty Ltd，由Perkins研究人员创立的新公司， 副教授Juliana Hamzah和教授Shirley Jansen 在 HTG 的支持下，获得了医学研究未来基金（MRFF）通过靶向转化研究加速器 （TTRA） 药物和设备计划提供的资金MTP Connect 。

尽管它有可能成为一种突破性的治疗方法，但 Juliana 和Shirley 花了10年才达到准备进行人体试验的阶段。

下一阶段良好生产规范生产、毒理学研究和初步人体临床试验的总估算费用约为 1500 万澳元。

另一个重要的项目是 Cytophenix故事，它始于2014年在Perkins实验室和 UWA。

"该项目受益于超过1000万澳元的赠款资助，使解决方案得以完善、测试，并为一个紧迫的全球问题创造了一个强大的解决方案"，Perkins研究员和Cytophenix首席执行官Kieran Mulroney博士说。 

“我们知道，当患者在合适的时间获得合适的抗生素时，80%的不良结果是可以避免的。这意味着挽救生命并避免截肢。“

“目前，医生不得不等待太久才有结果，不良的病人结局也经常出现。”

"所以这就是我推动开发我们的 AI 驱动的快速测试的原因，这是所需的解决方案，与Cytophenix团队一起，我们在投资者和合作伙伴的支持下，在 2023 年成立公司后，正朝着在未来三到四年将这一解决方案推向市场的方向稳步前进。

“我们的解决方案还有助于管理全球抗菌素耐药危机，缓解医院病床的压力。”只有16种源自澳洲研究机构的药物获得了美国食品药品监督管理局（US Food and Drug Administration）的批准 ，所有新疗法的最初目标与市场规模相当。其中七项来自西澳，证明了我们的生物医学部门的健康和活力已经成熟，适合投资。