西澳大学与Perron Institute受益！药物研究取得突破，商业化药物改写研究命运（组图）

据 BusinessNews4 月 23 日报道，一款在西澳本土研发的药物意外取得商业成功，为当地科研人员带来了丰厚回报。

（图片来源：BusinessNews）

Steve Wilton 教授与Sue Fletcher 教授是西澳极具知名度的顶尖科研学者，二人斩获过众多专业奖项。十多年前，两位教授专注于研发一种针对杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy, DMD）的全新治疗方案。

和大多数科研工作者一样，他们长期忙于撰写科研补助申请，希望争取资金维持项目推进。彼时他们完全没有预料到，这项研究会在美国市场收获巨大商业成果，还能为西澳科研领域带回数千万美元的收益。

Wilton 教授在接受采访时表示，坦白来说，我从来没有预想过最终能收获如此高额的专利授权费用。Fletcher 教授也坦言，在将科研成果转化为市场化产品这件事上，二人当初的想法十分单纯。

她表示，所有人当初都没有奢望这项研究能落地实现商业化。美国制药企业 Sarepta Therapeutics 近期公布的财务数据，直观展现出这项科研成果的市场价值。

截至 2025 年 12 月的财年内，这家企业依据与西澳大学（The University of Western Australia）签订的授权协议，支付了 1210 万美元，折合 1730 万澳元的专利使用费。

这笔专利费用的支付始于七年前，截至目前，Sarepta Therapeutics 已经按照合作协议，向西澳大学支付了近 1 亿美元的专利费与阶段性成果款项。随着 Sarepta Therapeutics 的市场规模持续扩大，后续的专利费用还会持续稳定发放。

西澳医疗科研成果成功实现大规模商业化获利的案例十分稀少，本次项目有着重要的标杆意义。这笔收益惠及多方机构与个人，但整个项目的发展历程也曾面临诸多变数，结局本可能截然不同。Wilton 教授与 Fletcher 教授合作研究超过二十年，二人主要在佩伦神经科学与转化医学研究所（Perron Institute for Neurological and Translational Science）开展研究，同时兼任西澳大学的教研职务。

两位教授的核心突破，是研发出外显子跳跃疗法药物，以此修复引发杜氏肌营养不良症的特定基因突变。Wilton 教授回忆，1996 年他在内华达州塔霍湖参加学术会议时，萌生了这一研发思路。

他表示，当时看到一名科研人员通过修正异常基因表达，治疗一种血液类疾病。那一刻我突然想到，可以人为调控缺陷基因的异常表达，以反向修正的方式攻克病症。Wilton 教授解释，在那个年代，针对杜氏肌营养不良症这类罕见重症开展个性化定制治疗，普遍被认为不具备落地可行性。

团队最初将相关专利交由制药巨头葛兰素史克（GlaxoSmithKline）接管，这家企业仅认为外显子跳跃疗法具备一定研究价值。经过一段时间的后续试验后，葛兰素史克最终放弃了该项目的研发。

Wilton 教授称，之后西澳大学只能出资回购专利。当时仅办理资料变更等手续就花费了约 2 万澳元，如今回头来看，这笔投入价值极高。2013 年，西澳大学与 AVI Biopharma 达成授权合作，这家企业后续更名为 Sarepta Therapeutics。

Wilton 教授表示，研究工作持续推进，临床试验陆续开展，在同类有效治疗方案空白的背景下，这款药物迅速打开市场。如今总有人称赞我极具商业眼光，每次听到这些评价我都觉得十分好笑。双方签订的合作协议，并未承诺向西澳大学及研发者提供固定报酬。

所有资金发放标准，全部绑定研发推进节点、审批进度以及专利覆盖药物的实际销售额。目前 Sarepta Therapeutics 已有三款杜氏肌营养不良症治疗药物，获得美国食品药品监督管理局（US Food and Drug Administration）上市许可。

杜氏肌营养不良症属于罕见病，同时也是儿童群体中发病率最高的肌营养不良病症。患病儿童会出现肌肉持续萎缩、肌力不断衰退的症状。如果得不到有效治疗，患儿大多在 12 岁左右需要依靠轮椅行动，多数患者的寿命难以超过 25 岁。在美国，接受这款新药治疗的患病男孩，能够正常行走至青少年中后期。

科研资金长期紧缺

回顾自身科研生涯，Wilton 教授感慨，常年需要为研究资金四处奔走，维持科研团队稳定运营也承受着巨大压力。他表示，入职西澳大学的前二十三年里，我的研究经费全部依靠临时项目资金。日常研究运转，主要依靠西澳神经肌肉疾病公益组织（Neuromuscular WA）的扶持，以及我和 Fletcher 教授共同申请的各类补助。

2014 年开始，团队的资金压力才逐步缓解。Wilton 教授补充，带来转机的并非专利收入，而是和 Sarepta Therapeutics 达成的长期合作研究项目，加上我获得莫道克大学（Murdoch University）的任职邀约，彻底改善了资金困境。

Fletcher教授表示，项目早期阶段，西澳神经肌肉疾病公益组织是核心资金来源。来自澳大利亚国家健康与医学研究委员会（National Health and Medical Research Council）的补助，占比仅有极小一部分。

这一现象并不意外，西澳科研人员平均只能分到该委员会百分之五的补助额度，仅为全州人均分配标准的一半。

相比之下，团队从美国国立卫生研究院（National Institute of Health）获得的资金支持更为可观。美国肌营养不良症协会（US Muscular Dystrophy Association, US MDA）也曾为项目提供助力。

多方机构共享收益

授权协议签署时，两位研发者隶属于西澳大学，该校与美国肌营养不良症协会会平分百分之十六的专利费用。

换算下来，两家机构累计收益约 1600 万美元。据了解，这笔资金几乎全部由西澳大学留存，校方表示，专利收益会用于扶持更多科研成果完成商业化转化。

佩伦神经科学与转化医学研究所也是本次收益的主要受益方。该机构并未公开具体获利金额，但年度财务报告显示，其知识产权收入逐年上涨，2018 年之前年均收入约 100 万澳元，目前已经提升至每年 600 万澳元左右。

结合行业数据估算，该研究所累计获得的相关专利费用约 2500 万澳元。除去机构分成，剩余大额专利收益全部归属核心研发人员。Wilton 教授与 Fletcher 教授作为主要发明人，坚持将五位参与研究的科研人员共同列入专利署名名单，让团队成员一同瓜分专利收益。

Fletcher 教授坦言，遗憾的是，西澳神经肌肉疾病公益组织没能直接参与专利资金分配。她表示，正是这家机构的长期信任，以及肌营养不良症病患群体的支持，才让这项研究取得最终成功。我们当初缺乏商业化认知，没有提前将该公益机构列为合作贡献方。

从头到尾，我们都没有预想过科研项目可以实现商业化盈利。西澳神经肌肉疾病公益组织首席执行官 Hayley Lethlean 介绍，过去二十五年间，这家公益机构累计投入超 800 万澳元用于医疗科研。其中约 600 万澳元，全部投入到 Wilton 教授与 Fletcher 教授主导的研究项目中。

Lethlean 对此表示欣慰，收获高额专利费用的科研人员，也成为了该公益组织的主要捐赠群体。长期投入的科研项目取得回报，并且反哺西澳本地神经肌肉疾病社群，这是一件极具意义的事。Lethlean 透露，机构投入科研的资金中，百分之九十都来自普通民众捐款与社区公益筹款。

科研人员的回馈捐赠，承载着深厚的意义，我们十分感谢大家将专利收益重新投入西澳本地社群建设。她同时指出，依靠本地资金起步研发的治疗药物，如今已经在全球多国上市，西澳本地的神经肌肉疾病患者却依旧无法使用。

专利费用持续到账是好事，但本地患者依旧难以获取对应的治疗药物。目前澳大利亚全境仅有少数几款针对不同肌营养不良病症的新药处于临床试验阶段。

西澳本地的临床试验规模十分有限。造成这一现状的核心原因，是医疗体系资金不足，加上临床试验需要配备理疗师、康复师、临床督导等大量专业人力，整体运营成本过高。

科研人员投身公益慈善

稳定的专利收入，让两位核心科研学者成为了公益捐助的主力。目前 Fletcher 教授仍在莫道克大学参与科研合作，已经不再领取固定薪资。她表示，自身已有充足收入，没有必要继续领取薪酬。

她将大部分专利收益，无偿捐赠给西澳神经肌肉疾病公益组织。Lethlean 表示，这笔无指定用途的捐款，能够填补机构运营资金缺口，覆盖行政开支与人员薪资，保障机构长期稳定运转。除此之外，Fletcher 教授还在西澳大学与莫道克大学设立多项奖学金和科研专项基金。

她表示，当下整体科研经费环境愈发严峻，希望通过自身力量助力科研发展。资助的核心目标，是扶持中青年科研工作者，这类人群是所有科研团队的核心动力。同时，她长期赞助西澳芭蕾舞团，持续为环保项目与女性救助机构提供资金支持。

Wilton 教授现任莫道克大学分子治疗学科创始主任，同时担任个性化医疗中心副主任，该中心由莫道克大学与佩伦神经科学与转化医学研究所联合共建。校方建议他暂时不要退休，不过他已经逐步减少工作内容，把核心研究工作交接给年轻科研人员。突如其来的专利收入，为他带来了安稳富足的晚年生活，这份收获格外珍贵。

Wilton 教授称，他陆续向多家机构捐赠资金，助力罕见病医疗研究与病患护理服务稳定推进。接受捐助的机构包括珀斯儿童医院泰利通罕见病综合护理中心、佩伦神经科学与转化医学研究所、林恩比斯利科研研究院以及西澳神经肌肉疾病公益组织。

除此之外，他还投资多家医疗科研初创企业，同时扶持社区公益团体运营。佩伦神经科学与转化医学研究所首席执行官 Steve Arnott 表示，机构利用专利收益强化创新科研能力，同时巩固现有成熟研究项目。

想要在全球科研领域保持竞争力，就要对标国际顶尖标准，提升科研效率与创新能力。保障机构长效稳定运营十分关键，团队会持续推进转化医学研究，以此提升民众整体生活质量。

Arnott 补充，原本为治疗杜氏肌营养不良症研发的核心技术，如今已经拓展应用至多种疑难病症的研究中。这项开创性的研究成果，搭建起成熟的技术平台，为各类罕见病治疗研发提供了全新方向。

西澳生物医疗行业加速发展

当地生物科技领域也迎来全新突破，本土企业 Black Swan Biotech 正式成立，专注于研发运动神经元病靶向治疗药物。目前西澳已有数十家生物科技与医疗研发企业，全力推动科研突破与商业化落地。从股市估值数据来看，多家本土医疗企业发展势头迅猛。

PYC Therapeutics 手握三项临床阶段新药研发项目，当前企业估值约 10 亿澳元。莫道克大学孵化企业 Orthocell 同样表现亮眼，主打骨骼与软组织损伤修复类医疗产品。这家企业估值约 2 亿澳元，也是澳洲少数几款获得美国食品药品监督管理局审批的本土医疗企业。

知识产权律所 Wrays 董事长 Gary Cox 表示，近些年西澳医疗科研行业整体发展实现质的飞跃。当下行业的专业化与成熟度，和十五年前相比提升显著。业内企业与科研机构，也更加重视商业化发展的实际需求。

西澳政府也加大了对医疗科研行业的扶持力度。Neurotologix、REX Ortho、VeinTech、CoraMetix 等多家本土企业，均获得州政府未来健康科研创新种子基金的专项补助。当地近期全新成立伊丽莎白二世医疗区领导小组，专门统筹片区内医疗科研转化与创新项目的规划建设。